МСА — это редкое, быстро прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, поражающее вегетативные и двигательные функции. Недуг приводит к тяжелой инвалидности и сокращает продолжительность жизни. В настоящее время нет одобренных FDA препаратов, модифицирующих течение заболевания.

Средняя заболеваемость в США составляет приблизительно 0,6 случаев на 100 000 человеко-лет, увеличиваясь до 3 случаев на 100 000 человек в возрасте 50 лет и старше, а распространенность во всем мире оценивается примерно в 1,9–4,9 случаев на 100 000 человек. Медианная выживаемость обычно составляет 6–9 лет. Нейровоспаление и активация микроглии все чаще признаются ключевыми факторами патогенеза МСА.

Статус орфанного препарата присваивается Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) лекарственным препаратам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения редких заболеваний или состояний, поражающих менее 200 000 человек в США. Управление по разработке орфанных препаратов (OOPD) FDA стремится завершить рассмотрение запроса на присвоение статуса орфанного препарата (ODD) в течение 90 дней с момента получения. Этот статус дает такие потенциальные преимущества, как семилетняя рыночная эксклюзивность после утверждения, налоговые льготы за клинические испытания, освобождение от определенных сборов FDA за подачу заявки и возможность получения помощи в разработке протокола.

В настоящее время Tiziana Life Sciences проводит оценку эффективности интраназального форалумаба в рамках открытого клинического исследования фазы 2a (идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT06868628) у пациентов с МСА. Шестимесячное исследование направлено на оценку влияния на активацию микроглии (с помощью ПЭТ-визуализации), клинические результаты и безопасность. Форалумаб вводится в виде назального спрея в течение восьми 3-недельных циклов дозирования. Исследование фазы 2a проводится в рамках программы MyTrial в Бригхэмской женской больнице в Бостоне под руководством главного исследователя Викрама Хураны, заведующего кафедрой имени Трейси Т. Батчелор и руководителя отделения двигательных расстройств в Массачусетской больнице общего профиля Бригхэм.

Множественная системная атрофия остается одним из наиболее сложных нейродегенеративных заболеваний, с быстрым прогрессированием и отсутствием одобренных методов лечения, которые могли бы изменить ее течение. Растущее понимание нейровоспаления и активации микроглии как основных факторов патологии МСА делает интраназальный форалумаб особенно перспективным кандидатом. Используя регуляторные пути иммунной системы целенаправленным, несистемным способом, этот подход потенциально может решить критическую нерешенную проблему.

О препарате

Форалумаб, единственное полностью человеческое моноклональное антитело против CD3, является биологическим препаратом-кандидатом, который стимулирует регуляторные Т-клетки при интраназальном введении. В настоящее время 14 пациентам с неактивным вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом (на-СПРС) была проведена доза препарата в рамках открытой программы расширенного доступа (EA) среднего размера (NCT06802328), при этом у всех пациентов в течение 6 месяцев наблюдалось либо улучшение, либо стабилизация заболевания. Кроме того, интраназальный форалумаб в настоящее время изучается в рамках многоцентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования фазы 2a с подбором дозы у пациентов с неактивным вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом (NCT06292923), а также проводятся дополнительные исследования фазы 2 при болезни Альцгеймера и мультисистемной атрофии.

Иммуномодуляция с помощью интраназального форалумаба представляет собой новый подход к лечению нейровоспалительных и нейродегенеративных заболеваний человека.

Источник: https://www.manilatimes.net/

2.10.2026