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СпутникиРНSpaceXРоскосмосNASAKrankenhausbesuche und Bluttransfusionen bestimmten fast 19 Jahre lang Mohammads Leben. Im Mai 2026 erhielt der Berliner eine Therapie mit der Genschere CRISPR. Inzwischen führt er ein normales Leben.
Krankenhausbesuche und Bluttransfusionen bestimmten fast 19 Jahre lang Mohammads Leben. Im Mai 2026 erhielt der Berliner eine Therapie mit der Genschere CRISPR. Inzwischen führt er ein normales Leben.
Zwei, drei Besuche im Krankenhaus. Jede Woche. Alle drei Wochen eine Bluttransfusion. Fast 19 Jahre lang. An ein normales Leben wagt der 19-jährige Mohammad wegen seiner seltenen Bluterkrankung, der Beta-Thalassämie, lange kaum zu denken.
Doch dann, am 28. Mai 2026, beginnt ein neuer Abschnitt – wortwörtlich. An jenem Tag erhält der Berliner in der Charité-Universitätsmedizin das auf der Genschere basierende Medikament Exa-cel – als erster Patient nach der Zulassung in Deutschland.
Exa-cel (kurz für Exagamglogene Autotemcel) ist ein zellbasiertes Gentherapeutikum, das bei der Behandlung von Beta-Thalassämie und der Sichelzellkrankheit zum Einsatz kommt. Es dient dazu, Gene in den Knochenmarkzellen der Patienten so zu verändern, dass sie Hämoglobin produzieren.
Bei einer Beta-Thalassämie ist aufgrund eines genetischen Defekts die Bildung des Hämoglobins gestört. Hämoglobin ist ein Bestandteil der roten Blutkörperchen und für den Sauerstofftransport zuständig. Diese Bluterkrankung führt dazu, dass nicht genug Sauerstoff ins Gewebe kommt und den Zellen der Treibstoff für Stoffwechselvorgänge fehlt. Unbehandelt kann die Krankheit zum Tode führen.
Dem Patienten werden dafür Stammzellen aus dem Knochenmark entnommen. Diese werden dann im Labor bearbeitet. Die Genschere CRISPR-Cas9 aktiviert das entsprechende Gen für die Hämoglobin-Produktion. Anschließend führen die Ärzte dem Patienten die genetisch korrigierten Zellen wieder zu.
„Er war unglaublich aufgeregt“, sagt Lena Oevermann von der Charité zu FOCUS online. Sie ist Oberärztin an der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie. Oevermann, die Mohammad bereits seit acht Jahren behandelt, hatte ihm am 28. Mai im Zuge der Therapie das Medikament verabreicht.
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„Als dann alles geschafft war, hat er mich angeguckt und gefragt: ‚Frau Oevermann, darf ich Sie bitte einmal in den Arm nehmen?‘ Dann hat er mich ganz doll gedrückt, er war erleichtert und hat sich gefreut.“
Jetzt, mehr als vier Monate nach der Therapie mit der Genschere, gehe es Mohammad „sehr gut“. „Die Ergebnisse sind fantastisch“, sagt Oevermann. „Er hat normale Hämoglobinwerte. Die Therapie hat exzellent funktioniert.“
Oberflächlich gesehen sei Mohammad die Erkrankung los. Zwar trage er sie noch in sich, allerdings könne sie ihm nicht mehr schaden. Mohammad, der vorher eine enorme Einschränkung in der Lebensqualität und -erwartung hatte, könne nun ein normales Leben ohne Medikamente führen.
„Die Familie hat so viel durchgemacht. Dass er jetzt die Chance auf eine gute Zukunft hat, macht mich unglaublich glücklich“, sagt Oevermann.
So richtig könne Mohammad es noch nicht fassen, dass all die Krankenhausaufenthalte und Bluttransfusionen der vergangenen Jahre nun vorbei sind. „Er muss seine Identität jetzt ganz neu erfinden und erst mal spüren, wie viel Kraft er jetzt hat und was er alles kann“, berichtet die Oberärztin. Der junge Mann, der sehr tier- und naturverbunden sei, schmiede bereits Pläne für die Zukunft. „Eine Ausbildung zum Gärtner ist einer seiner großen Wünsche.“
Für Oevermann, die schon als kleines Mädchen Forscherin werden wollte, ist der Therapieerfolg „das größte Highlight meines beruflichen Lebens“. Auch, weil eine der beiden Erfinderinnen der CRISPR-Genscheren-Technologie, Emmanuelle Charpentier, am 28. Mai 2026 mit dabei war.
Vor Mohammad hatten weltweit schon rund hundert Patienten das Medikament bekommen. Auch in Deutschland war Exa-cel im Rahmen von klinischen Studien eingesetzt worden. Der 19-Jährige war nun der Erste, der hierzulande das Medikament nach seiner offiziellen Zulassung im Jahr 2024 bekam.
„Diese bahnbrechende Technologie in die deutsche Standardversorgung zu bekommen, war ein riesiger Kraftakt“, sagt Oevermann. Doch mit Erfolg – immerhin kommt nun die Krankenkasse für die einmaligen Kosten der Genscheren-Behandlung auf. Diese ersetze die gesamte Therapie für die Lebensdauer des Patienten.
Bisher komme aber nur ein kleiner Prozentsatz der Patienten für diese Art der Therapie in Frage. Sie müssen spezielle Kriterien dafür erfüllen, etwa
Eine gewisse körperliche Fitness, etwa gute Leber- und Nierenwerte, ist ebenfalls Voraussetzung – schließlich müssen sie die Chemotherapie, die im Rahmen der Genscheren-Behandlung erfolgt, überstehen können. Ist ein Patient hinsichtlich der Kriterien geeignet, wird ein Antrag an die Krankenkasse und den medizinischen Dienst gestellt.
Neben der Therapie mit der Genschere gibt es nur eine einzige Behandlungsform, die die Patienten mit den genannten Bluterkrankungen potenziell heilen kann: eine Stammzelltransplantation.
Ihr gegenüber hat das Medikament Exa-cel jedoch einen entscheidenden Vorteil. „Die Patienten erhalten ihre eigenen korrigierten Zellen wieder“, erklärt Oevermann. „Das bedeutet, dass keine Reaktion der Spenderzellen gegen den Empfängerkörper stattfinden kann.“
Bei Stammzelltransplantationen erkennen die transplantierten Zellen den neuen Körper manchmal als fremd an und reagieren gegen die Organe des Empfängers. Das sei eine der Hauptkomplikationen der Transplantation, sagt Oevermann.
Dennoch bergen Gentherapien im Allgemeinen auch Risiken. Als Beispiel nennt die Oberärztin ein Vorgängerprodukt namens Zynteglo, das ebenfalls zur Behandlung von Blutstammzellen verwendet werden und vor ein paar Jahren auf den deutschen Markt kommen sollte.
Das Gentherapeutikum basiert nicht auf der CRISPR-Cas9-Genschere, sondern auf einem lentiviralen Ansatz. Dabei wird ein inaktives Virus genutzt, um ein funktionierendes Hämoglobin in die Zellen einzubringen.
Allerdings entwickelten bei dieser Methode zwei Patienten eine Leukämie. Bislang habe man bei den mit Exa-cel behandelten Patienten aber keine sogenannte Off-Target-Effects feststellen können.
Nach der Behandlung werde Mohammed nun engmaschig weiter beobachtet. Bluttransfusionen und Krankenhausaufenthalte gehören jetzt der Vergangenheit an. „Im besten Fall kommt er noch einmal im Jahr in die Klinik und das war’s dann“, sagt Oevermann mit Blick in die Zukunft.
Das Beispiel eines US-amerikanischen Patienten, der als einer der ersten die CRISPR-Cas-Therapie erhalten, mache Hoffnung. Oevermann hatte den an der Sichelzellkrankheit leidenden Mann in der Vergangenheit getroffen. „Er musste nach der Therapie erst mal sein Leben neu einrichten, weil er so viel Energie hatte. Er wusste gar nicht mehr, wohin damit – und ist letztes Jahr den London-Marathon gelaufen.“
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