• Ministerstwo Zdrowia usunęło Tavneos (awakopan) z listy leków refundowanych w programie B.75
• Preparat był stosowany u dorosłych pacjentów z ciężką, aktywną postacią GPA i MPA
• Komisja Europejska cofnęła pozwolenie na dopuszczenie leku do obrotu po zakwestionowaniu wiarygodności danych dotyczących skuteczności
• Dodatkowo pojawiły się wątpliwości dotyczące bezpieczeństwa stosowania produktu, w tym przypadki ciężkiego uszkodzenia wątroby

Awakopan znika z programu lekowego B.75.

Ministerstwo Zdrowia opublikowało nowelizację obwieszczenia w sprawie wykazu refundowanych leków. Wprowadza ono zmiany w programie lekowym B.75, który dedykowany jest pacjentom z układowymi zapaleniami naczyń - ziarniniakowatością z zapaleniem naczyń (GPA) i mikroskopowym zapaleniem naczyń (MPA).

Obwieszczenie usuwa z listy leków refundowanych Tavneos (awakopan), który od lipca 2025 r. stosowany był jako lek dodawany do rytuksymabu lub cyklofosfamidu u dorosłych z ciężką, aktywną postacią GPA/MPA, zwłaszcza w grupie chorych szczególnie narażonych na skutki uboczne glikokortykosteroidów.

Za zmianą przemawiały kwestie regulacyjne i bezpieczeństwa terapii.   Komisja Europejska na początku sierpnia br. cofnęła warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu, wydane w 2022 r.

Zrobiła to na podstawie oceny unijnego komitetu naukowego CHMP, który 26 czerwca zarekomendował wycofanie pozwolenia, gdy okazało się, że jedyne duże badanie potwierdzające skuteczność leku zostało przeprowadzone z naruszeniem zasad dobrej praktyki klinicznej, a dane przedstawione podczas oceny wniosku rejestracyjnego były nieprawidłowe i wprowadzające w błąd, przez co przestały liczyć się jako wiarygodny dowód, że lek działa.

Są przypadki ciężkiego uszkodzenia wątroby

Dodatkowo pojawiły się sygnały dotyczące bezpieczeństwa stosowania leku, w tym przypadki ciężkiego uszkodzenia wątroby, także zakończone śmiercią. 

Po ogłoszeniu stanowiska CHMP Polskie Towarzystwo Reumatologiczne zaleciło w lipcu, aby nie rozpoczynać terapii awakopanem u nowych pacjentów, a u osób już leczonych rekomendowano zmianę terapii na leczenie zastępcze, najczęściej z zastosowaniem rytuksymabu lub cyklofosfamidu w połączeniu z dobranymi glikokortykosteroidami.

Zwracali przy tym uwagę, że zmiana leczenia powinna odbywać się pod ścisłą kontrolą lekarza, z uwzględnieniem wzmożonego monitorowania czynności wątroby.

Nowe obwieszczenie Ministerstwa Zdrowia stanowi zatem formalne odzwierciedlenie tych decyzji na poziomie listy refundacyjnej. Zostało opublikowane dziewięć dni po decyzji Komisji Europejskiej, poza kwartalnym harmonogramem aktualizacji list refundacyjnych, przypadającym na 1 stycznia, 1 kwietnia, 1 lipca i 1 października.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.