Desarrollado entre 2021 y 2024, REASON es el primer estudio en humanos que evalúa la seguridad, tolerabilidad y farmacodinámica de un tratamiento diseñado para reducir la actividad del gen LRRK2, la alteración genética más frecuente asociada al párkinson.

El director de Investigación del hospital y responsable de la Unidad de Investigación Clínica (UDIC), Ernest Balaguer, destaca que se trata de “un enfoque muy innovador” para intentar modificar la evolución natural del párkinson, tanto en pacientes con mutación LRRK2 como en aquellos que no la presentan.

Los resultados de esta primera fase acaban de publicarse en 'Nature Medicine', una de las revistas científicas de mayor referencia internacional, y abren la puerta a nuevas fases de investigación. Los primeros datos muestran que el tratamiento consigue reducir los niveles de LRRK2 y de la proteína pRab10 en el líquido cefalorraquídeo, uno de los principales biomarcadores asociados a la enfermedad, y que el perfil de seguridad observado es favorable.

Uno de los aspectos más relevantes del ensayo es que ha incluido tanto a pacientes con mutación patogénica en LRRK2 como a pacientes con párkinson sin esa alteración genética, lo que amplía su interés científico y su posible proyección más allá de las formas hereditarias de la enfermedad.

En este sentido, Balaguer subraya que “es crucial evaluar la seguridad y posible eficacia en poblaciones no afectadas por la mutación”, ya que este avance podría repercutir también en la mayoría de pacientes con párkinson no genético de aparición esporádica.

En esta primera fase han participado, junto al Hospital Universitari General de Catalunya, el Hospital Clínic de Barcelona y el Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, así como 18 centros internacionales de países como Estados Unidos, Canadá, Israel, Noruega y Reino Unido.

Investigación

El Hospital Universitari General de Catalunya cuenta con una trayectoria consolidada en ensayos clínicos en enfermedades neurodegenerativas. De hecho, todos los medicamentos para el párkinson aprobados en España en los últimos 20 años han sido evaluados en el centro, junto con otros tratamientos autorizados en otros países.

Según Balaguer, “contar con una trayectoria consolidada en ensayos clínicos en el ámbito neurológico nos permite participar en proyectos internacionales de alta complejidad”. La investigación es una herramienta clave para ofrecer a los pacientes una atención más precisa, ya que permite generar conocimiento trasladable a la práctica asistencial.

La investigación y la innovación forman parte de las líneas estratégicas de Quirónsalud, con una actividad que en el último año ha reunido cerca de 1.500 ensayos clínicos activos en el conjunto del grupo.